An Efficacy and Safety Study of Palovarotene for the Treatment of MO

Titre officiel

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Efficacy and Safety Study of Palovarotene in Subjects With Multiple Osteochondromas

Sommaire:

Il s’agit d’une étude avec répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo ayant pour but de comparer l’innocuité et l’efficacité de deux schémas posologiques du palovarotène à celles d’un placebo dans la prévention de la progression de la maladie chez des sujets pédiatriques atteints d’ostéochondromes multiples.

Description de l'essai

Primary Outcome:

  • Annualized rate of new osteochondromas
Secondary Outcome:
  • Total volume of osteochondromas
  • Annualized rate of new or worsening deformities
  • Annualized rate of MO-related surgeries
  • Palovarotene area under the concentration-time curve (AUC)
  • Palatability
Multiple osteochondromas is a rare condition where children develop multiple benign cartilage-capped bony tumours called osteochondromas on bones throughout the body, resulting in pain, deformity, limb length discrepancy, disability, and eventually arthritis and possible malignancy. The primary objective is to compare the efficacy of two dosage regimens of palovarotene with placebo to prevent the formation of new osteochondromas in pediatric MO subjects with exostosin 1 or exostosin 2 gene mutations. Osteochondroma formation will be assessed by whole body magnetic resonance imaging (MRI). Secondary efficacy objectives are to compare the effect of palovarotene on the volume of osteochondromas as assessed by MRI; and on the annualized rate of new or worsening deformities and MO-related surgeries. The overall safety of palovarotene and the effects of palovarotene on linear growth, bone growth plates, bone mineral density, quality of life, and pain due to osteochondromas will also be studied.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

Société canadienne du cancer

Ces ressources sont fournies en partenariat avec Société canadienne du cancer