Outpatient Platelet Transfusions in Myelodysplastic Syndromes and Leukemia: The OPTIMAL Pilot

Titre officiel

Outpatient Platelet Transfusions in Myelodysplastic Syndromes and Leukemia: The OPTIMAL Pilot

Sommaire:

Il arrive fréquemment que la numération des plaquettes soit basse chez les patients atteints d’un cancer du sang, que ce soit à cause de leur maladie ou du traitement. Bien que les transfusions de plaquettes puissent être utiles pour prévenir ou traiter les hémorragies, dans certains cas où le risque d’hémorragie est faible, elles peuvent être inutiles, voire nuisibles. Comme les plaquettes sont des produits sanguins, leur transfusion peut entraîner des complications de nature infectieuse ou allergique. De plus, les fréquents séjours à l’hôpital pour la transfusion peuvent réduire la qualité de vie. Par ailleurs, l’usage excessif des plaquettes pourrait imposer un fardeau aux services de santé. On ignore si la pratique actuelle qui consiste à transfuser des plaquettes pour prévenir les hémorragies comporte véritablement des avantages. Les données d’essais randomisés existantes datent de plus de 25 ans et ne sont pas instructives vu leurs limites sur le plan méthodologique et les normes changeantes en matière de soins de soutien. Il existe une autre stratégie, de nature thérapeutique, qui consiste à n’administrer des plaquettes que pour maîtriser une hémorragie active. La norme de pratique pour les patients hospitalisés qui reçoivent une chimiothérapie à fortes doses (pour traiter une leucémie aiguë ou dans le cadre d’une greffe de cellules souches) est la transfusion prophylactique de plaquettes. Chez les patients externes qui ne reçoivent pas de chimiothérapie à fortes doses, le risque d’hémorragie est beaucoup plus faible. Aucun essai randomisé n’a évalué la stratégie optimale de transfusion de plaquettes chez les patients externes souffrant d’un cancer du sang qui reçoivent des soins de soutien ou des soins palliatifs. Par conséquent, les bienfaits possibles des transfusions prophylactiques en externe n’ont pas été établis. Les investigateurs proposent de réaliser un essai comparatif randomisé pilote pour déterminer si un essai plus vaste est possible. Le but ultime de cet essai est de déterminer si la stratégie consistant à transfuser des plaquettes à des fins thérapeutiques est sûre et efficace chez les patients externes atteints d’un cancer du sein dont la numération des plaquettes est basse.

Description de l'essai

Primary Outcome:

• Feasibility

Secondary Outcome:

• Bleeding events between therapeutic and Prophylactic transfusion groups

Randomization: A local study nurse will use a web-based randomization system (permuted random blocks of two or four patients) to allocate consenting patients. Medical and research staff and investigators will be blinded to randomization scheme. Study Duration and Follow-up: All patients will be assigned to either a therapeutic or prophylactic platelet transfusion for a 6-month period. This period of time will allow us to assess our primary feasibility outcomes of enrollment, compliance with transfusion protocols, and completion of bleeding evaluations and quality of life questionnaires by patients. Patients in both groups will have their CBC measured at least weekly while on study. More frequent monitoring of the platelet count may be performed at the discretion of the treating physician. The research team will clinically assess patients within 1 week (+/- 3 days) of randomization, and monthly thereafter. Patients will be asked to report any non-cutaneous grade 2 or greater bleeding immediately to their treating physicians and the study team. All the self-assessments of bleeding will be reviewed at each patient visit to ensure that all clinically relevant bleeding episodes have been captured. Patients whose platelet count recovers to greater than 20 x 109/L for at least six weeks will be taken off the weekly platelet count monitoring as reflects clinical practice. They will continue to be monitored for the duration of the study. If their platelet count falls to 10 x 109/L or below then they will be restarted on the monitoring and previous transfusion protocol. Data Collection: Baseline Data

• The following clinical and laboratory data will be collected at the time of enrolment: (1) demographic data, (2) diagnosis including date and disease stage, (3) prior chemotherapy, (4) ECOG performance status, (5) comorbidites, (6) previous platelet and red cell transfusions, (7) red cell transfusion history, (8) prior bleeding events, (9) quality of life (EQ5D) (10) routine bloodwork Transfusions: All platelet and red cell transfusions will be recorded including date and number of units. For platelet transfusions, the type of platelet product (e.g. apheresis or buffy coat) and ABO compatibility will recorded. Additionally, the indication for all transfusions (prophylactic or to treat bleeding) will be obtained from the attending physician. Bleeding Assessment: Participants will be asked to complete a simple bleeding questionnaire on a daily basis which has been previously tested and used in outpatients with thrombocytopenia. Patients will receive a short training session and written material on how to complete the form. A bleeding assessment will be performed at all study follow-up visits (interview, physical exam and review of daily bleeding forms). Bleeding events will be assigned a bleeding grade by the study personnel. A final bleeding grade will be assigned by an adjudication panel of 2 blinded physicians who will independently assign bleeding scores. Any discrepancies in bleeding scores will be resolved by consensus. Quality of Life: Quality of life will be measured using the EQ-5D. The EQ-5D is a validated tool for measurement of health-related quality of life there is a precedent for its use in transfusion medicine trials. Quality of life assessments will be performed at baseline and at all subsequent patient visits.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov