Titre officiel
Étude multicentrique de phase 3, à répartition aléatoire, ouverte, comparant le ponatinib et l’imatinib, administrés en association avec une chimiothérapie d’intensité réduite, chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à chromosome Philadelphie positif (LLA Ph+) récemment diagnostiquée
Sommaire:
Le but de cette étude est de comparer l’efficacité
du ponatinib à celle de l’imatinib, tous deux administrés en première intention
en association avec une chimiothérapie à intensité réduite à des participants
atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à chromosome Philadelphie
(Ph+) récemment diagnostiquée, l’efficacité étant mesurée en fonction de l’obtention
d’une rémission complète (RC) sans maladie résiduelle minimale (MRM) à la fin
du traitement d’induction.
Description de l'essai
Critère d’évaluation principal :
- Nombre de participants ayant une rémission
complète (RC) sans maladie résiduelle minimale (MRM).
Critères d’évaluation secondaires :
- Survie sans événement (SSE)
- Pourcentage de participants ayant obtenu
une RC ou une RC avec récupération hématologique incomplète (RCi)
- Pourcentage de participants présentant une
réponse moléculaire
- Pourcentage de participants ayant subi un
échec de l’induction primaire (EIP)
- Pourcentage de participants ayant un taux
de réponse global (TRG)
- Pourcentage de RC sans MRM
- Durée de la RC sans MRM
- Durée de la RC
- Délai précédant l’échec du traitement
- Durée de la réponse moléculaire4.5
- Pourcentage des participants à l’étude
ayant une survie globale (SG)
- Pourcentage de participants à l’étude ayant
eu une rechute après une RC
- Survie globale (SG)
Le médicament évalué dans cette étude
s’appelle le ponatinib. Le ponatinib est testé pour traiter les personnes
atteintes d’une LLA Ph+ récemment diagnostiquée. Cette étude examinera
l’efficacité du ponatinib chez les participants en plus des soins standard.
Environ 230 participants participeront à cette étude. Les participants
seront aléatoirement répartis selon un rapport 2:1 pour recevoir
quotidiennement du ponatinib ou de l’imatinib par voie orale (cohorte A et
cohorte B, respectivement) pendant toute la durée de l’étude.
On demandera à tous les participants de prendre le ponatinib ou l’imatinib à la
même heure chaque jour avec une chimiothérapie d’intensité réduite en phase
d’induction (cycles 1 à 3), en phase de consolidation (cycles 4 à 9)
et en phase d’entretien (cycles 10 à 20). À la fin des 20 cycles, les
participants continueront de prendre du ponatinib ou de l’imatinib (administré
en monothérapie). La dose de ponatinib en phase de consolidation et d’entretien
commencera par la dernière dose administrée lors de la phase précédente. La
dose peut être modifiée en fonction des résultats de la RC sans MRM.
Cet essai multicentrique sera mené en Argentine, en Australie, en Autriche, au
Bélarus, au Brésil, en Bulgarie, au Canada, au Chili, en France, au Mexique, en
Grèce, en Italie, au Japon, en Corée, en Pologne, en Roumanie, en Russie, en
Espagne, à Taïwan, en Chine, en Turquie, en Finlande et aux États-Unis. Les
participants, y compris ceux qui obtiennent une réponse clinique, peuvent
recevoir le médicament à l’étude jusqu’à leur décès, jusqu’à ce qu’ils ne
satisfassent plus au critère d’évaluation principal, jusqu’à ce qu’ils
rechutent après une RC ou qu’ils présentent une maladie progressive, jusqu’à ce
qu’ils présentent une toxicité inacceptable, jusqu’à ce qu’ils retirent leur
consentement, jusqu’à ce qu’ils procèdent à une greffe de cellules souches
hématopoïétiques (GSCH) ou jusqu’à ce que le parrain mette fin à l’étude, selon
la première éventualité. Après la progression de la maladie, tous les
participants seront contactés tous les trois mois aux fins de suivi sur la
survie. Les participants seront suivis jusqu’à la fin de l’étude ou jusqu’à ce
que le décès du participant ait été signalé.
Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov
