Étude sur l’efficacité et l’innocuité de Luspatercept (ACE-536) par rapport à l’époétine alfa pour le traitement de l’anémie attribuable à un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’IPSS-R chez des sujets n’ayant jamais reçu d’ASE et devant recevoir des transfusions de globules rouges

Titre officiel

Une étude de phase 3, ouverte et randomisée, visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du Luspatercept (ACE-536) par rapport à l’époétine alpha pour le traitement de l’anémie attribuable à un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’IPSS-R chez des sujets n’ayant jamais reçu d’ASE et devant recevoir des transfusions de globules rouges

Sommaire:

L’étude sera menée conformément aux exigences de l’International Council for Harmonisation (ICH) of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use/Good Clinical Practice (GCP) et aux exigences réglementaires applicables. Il s’agit d’une étude d’intervention ouverte de phase III, à répartition aléatoire et contrôlée par témoin actif visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du luspatercept (ACE-536) par rapport à l’époétine alfa pour le traitement de l’anémie attribuable à un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R) chez des sujets qui n’ont jamais reçu d’agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) et qui ont besoin de transfusions de globules rouges. L’étude comprend une période de sélection, une période de traitement et une période de suivi après le traitement.

Description de l'essai

Critères d’évaluations principaux :

  • Indépendance à l’égard des transfusions de globules rouges (IT-GR) pendant 24 semaines

Critères d’évaluation secondaires :

  • Amélioration hématologique - réponse érythroïde (AH-E) selon le groupe de travail international (IWG) dans les 24 semaines.
  • Augmentation moyenne de l’hémoglobine ≥ 1,5 g/dL
  • Délai d’amélioration hématologique - réponse érythroïde (AH-E)
  • Durée de l’AH-E
  • Durée de l’indépendance à l’égard des transfusions de globules rouges (IT-GR) ≥ 24 semaines.
  • IT-GR ≥ 84 days
  • Durée de l’IT-GR ≥ 84 jours
  • Délai avant l’IT-GR ≥ 84 jours
  • Délai avant la première transfusion de globules rouges (GR)
  • Fardeau de la transfusion de GR sur le traitement
  • Pour les sujets ayant une charge transfusionnelle de GR de ≥4 unités/8 semaines au départ :
  • IT-GR pendant les semaines 4-24
  • IT-GR pendant une période consécutive de 24 semaines
  • Questionnaire sur la qualité de vie (QLQ-C30) de l’European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC)
  • Version 4 du questionnaire FACT-An (Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia).
  • Effet indésirable (EI)
  • Pharmacocinétique : ASC
  • Pharmacocinétique : Cmax
  • Anticorps anti-médicament (AAM)
  • Progression vers une LMA
  • Délai avant la LMA
  • Survie globale

L’anémie est considérée comme l’une des cytopénies les plus répandues chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques, un terme générique utilisé pour décrire les troubles liés à la production inefficace de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes. D’une gravité allant de légère (asymptomatique) à grave, l’anémie peut obliger les patients à recevoir régulièrement des transfusions de globules rouges (GR), ce qui peut entraîner d’autres complications dues à la surcharge en fer. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du luspatercept par rapport à l’époétine alfa chez des patients anémiques classés dans la catégorie de risque très faible, faible ou intermédiaire du syndrome myélodysplasique (SMD) selon l’International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R), n’ayant jamais reçu d’ASE et nécessitant des transfusions constantes de globules rouges. La conception de l’étude permettra une période de randomisation initiale des patients dans le groupe luspatercept ou dans le groupe époétine alfa, suivie d’une période de traitement en ouvert. Dans les deux groupes de traitement, les meilleurs soins de soutien (MSS) peuvent être utilisés en combinaison avec le traitement de l’étude lorsque cela est cliniquement indiqué par l’investigateur. Les meilleurs soins de soutien comprennent, sans s’y limiter, un traitement par transfusions, une thérapie antibiotique, antivirale ou antifongique, et un soutien nutritionnel si nécessaire. Les meilleurs soins de soutien pour cette étude excluent l’utilisation d’ASE en dehors du traitement de l’étude. Les patients doivent recevoir le traitement jusqu’à un minimum de 24 semaines, après quoi une visite d’évaluation de la maladie SMD est prévue pour évaluer la réponse au traitement. Les patients dont il est établi qu’ils bénéficient d’un bienfait clinique peuvent poursuivre le traitement. Le maintien du bienfait clinique sera réévalué toutes les 24 semaines. Une fois que les patients auront arrêté le traitement de l’étude, ils entreront dans une période de suivi post-traitement.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

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