Une étude de phase 3, ouverte et randomisée, visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du Luspatercept (ACE-536) par rapport à l’époétine alpha pour le traitement de l’anémie attribuable à un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’IPSS-R chez des sujets n’ayant jamais reçu d’ASE et devant recevoir des transfusions de globules rouges
L’étude sera menée conformément aux exigences de l’International Council for Harmonisation (ICH) of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use/Good Clinical Practice (GCP) et aux exigences réglementaires applicables. Il s’agit d’une étude d’intervention ouverte de phase III, à répartition aléatoire et contrôlée par témoin actif visant à comparer l’efficacité et l’innocuité du luspatercept (ACE-536) par rapport à l’époétine alfa pour le traitement de l’anémie attribuable à un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R) chez des sujets qui n’ont jamais reçu d’agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) et qui ont besoin de transfusions de globules rouges. L’étude comprend une période de sélection, une période de traitement et une période de suivi après le traitement.
Critères d’évaluations principaux :
Critères d’évaluation secondaires :
L’anémie est considérée comme l’une des cytopénies les plus répandues chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques, un terme générique utilisé pour décrire les troubles liés à la production inefficace de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes. D’une gravité allant de légère (asymptomatique) à grave, l’anémie peut obliger les patients à recevoir régulièrement des transfusions de globules rouges (GR), ce qui peut entraîner d’autres complications dues à la surcharge en fer. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du luspatercept par rapport à l’époétine alfa chez des patients anémiques classés dans la catégorie de risque très faible, faible ou intermédiaire du syndrome myélodysplasique (SMD) selon l’International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R), n’ayant jamais reçu d’ASE et nécessitant des transfusions constantes de globules rouges. La conception de l’étude permettra une période de randomisation initiale des patients dans le groupe luspatercept ou dans le groupe époétine alfa, suivie d’une période de traitement en ouvert. Dans les deux groupes de traitement, les meilleurs soins de soutien (MSS) peuvent être utilisés en combinaison avec le traitement de l’étude lorsque cela est cliniquement indiqué par l’investigateur. Les meilleurs soins de soutien comprennent, sans s’y limiter, un traitement par transfusions, une thérapie antibiotique, antivirale ou antifongique, et un soutien nutritionnel si nécessaire. Les meilleurs soins de soutien pour cette étude excluent l’utilisation d’ASE en dehors du traitement de l’étude. Les patients doivent recevoir le traitement jusqu’à un minimum de 24 semaines, après quoi une visite d’évaluation de la maladie SMD est prévue pour évaluer la réponse au traitement. Les patients dont il est établi qu’ils bénéficient d’un bienfait clinique peuvent poursuivre le traitement. Le maintien du bienfait clinique sera réévalué toutes les 24 semaines. Une fois que les patients auront arrêté le traitement de l’étude, ils entreront dans une période de suivi post-traitement.
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Ces ressources sont fournies en partenariat avec Société canadienne du cancer
