(PIONEER) Study to Evaluate Efficacy and Safety of Avapritinib (BLU-285), A Selective KIT Mutation-targeted Tyrosine Kinase Inhibitor, Versus Placebo in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis

Titre officiel

A 3-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2 Study to Evaluate Safety and Efficacy of Avapritinib (BLU-285), a Selective KIT Mutation-Targeted Tyrosine Kinase Inhibitor, in Indolent and Smoldering Systemic Mastocytosis With Symptoms Inadequately Controlled With Standard Therapy

Sommaire:

Étude de phase II, à répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo comparant l’efficacité et l’innocuité de l’avapritinib + meilleurs soins de soutien (MSS) au placebo + MSS chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente et de mastocytose systémique à évolution lente dont les symptômes ne sont pas maîtrisés adéquatement à l’aide des MSS. L’étude comprendra trois volets. Tous les patients recevront un traitement par l’avapritinib au cours du troisième volet, y compris ceux du groupe placebo.

Description de l'essai

Primary Outcome:

  • Part 1: Recommended Phase 2 dose (RP2D) in patients with ISM
  • Part 2: Proportion of responders, defined as ≥30% reduction in ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) total symptom score (TSS)
Secondary Outcome:
  • Part 2: Proportion of patients with a ≥50% reduction in serum tryptase
  • Part 2: Proportion of patients with a ≥50% reduction in peripheral blood V-kit Hardy-Zuckerman 4 feline sarcoma viral oncogene homolog aspartate 816 valine (KIT D816V) allele fraction or undetectable for patients with detectable mutation at Baseline
  • Part 2: Mean change in ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF) total symptom score (TSS)
  • Part 2: Proportion of patients with a ≥50% reduction in bone marrow mast cells or no aggregates for patients with aggregates at Baseline
  • Change in serum tryptase
  • Change in V-kit Hardy-Zuckerman 4 feline sarcoma viral oncogene homolog aspartate 816 valine (KIT D816V) allele burden in blood
  • Change in bone marrow mast cells
  • Change in best supportive care (BSC) concomitant medication usage
  • Change in Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL)
  • Change in Patient's Global Impression of Symptom Severity (PGIS)
  • Change in 12-item Short Form Health Survey (SF-12)
  • Change in Patients' Global Impression of Change (PGIC)
  • Change in EuroQuol 5 Dimensions 5 Levels (EQ 5D-5L)
  • Safety of avapritinib as assessed by number of adverse events
  • Part 1 and Part 2 only: Area Under Curve (0 to Tau) for avapritinib

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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