Étude évaluant l’efficacité et l’innocuité du tisagenlecleucel chez des patients atteints de LLA-B à RÉ présentant une MRM à la FTC

Titre officiel

Essai de phase II évaluant le traitement de première intention par le tisagenlecleucel chez des enfants et des jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) à risque élevé (RÉ) et présentant une maladie résiduelle minimale (MRM) à la fin du traitement de consolidation (FTD)

Sommaire:

Il s’agit d’une étude de phase II ouverte, multicentrique et à groupe unique visant à déterminer l’innocuité et l’efficacité du tisagenlecleucel chez des enfants et de jeunes adultes atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) de novo à risque élevé ayant reçu un traitement de première intention et présentant une maladie résiduelle minimale (MRM) à la fin du traitement de consolidation. L’étude comportera les phases séquentielles suivantes : sélection, prétraitement, traitement et suivi et évaluation de la survie. L’efficacité du tisagenlecleucel sera évaluée le jour 29 suivant son administration par perfusion, puis tous les 3 mois pendant la première année, tous les 6 mois pendant la deuxième année, puis annuellement jusqu’à la fin de l’étude. L’innocuité sera évaluée tout au long de l’étude. L’étude devrait se terminer environ 8 ans après le premier traitement du premier patient. Un suivi à long terme subséquent à l’étude visant à évaluer l’innocuité du vecteur lentiviral se poursuivra selon un protocole distinct conformément aux lignes directrices des autorités sanitaires.

Description de l'essai

Critère d’évaluation principal :

  • Taux de survie sans maladie (SSM)

Critères d’évaluation secondaires :

  • Pourcentage de participants exempts de maladie sans allogreffe de cellules souches (GCS)
  • Survie globale
  • Pourcentage de participants ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une RC avec récupération hématologique incomplète (RCi) sans MRM négative au mois 3
  • Pourcentage de participants ayant obtenu une RC ou une RCi avec aplasie persistante des cellules B au fil du temps après la perfusion de tisagenlecleucel
  • Pourcentage de participants ayant reçu le produit tisagenlecleucel fabriqué avec succès parmi le nombre total de sujets inscrits dans le groupe d’âge des 1 an à moins de 3 ans
  • Questionnaire sur la qualité de vie en pédiatrie (PedsQL)
  • Questionnaires sur la qualité de vie à 5 dimensions EQ-5D-3L et EQ-5D-Y
  • Répercussions du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives selon le test de détection de l’évaluation neurocognitive informatisée
  • Répercussions du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives selon le test d’identification de l’évaluation neurocognitive informatisée
  • Répercussions du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives selon le test d’apprentissage du labyrinthe de Groton de l’évaluation neurocognitive informatisée
  • Répercussions du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives selon le test de la mémoire « One back » de l’évaluation neurocognitive informatisée
  • Répercussions du tisagenlecleucel sur les fonctions cognitives selon le test d’apprentissage par affichage de carte de l’évaluation neurocognitive informatisée
  • Pourcentage de participants montrant des anticorps préexistants
  • Pourcentage de participants présentant des anticorps anti-mCAR19 après la perfusion de tisagenlecleucel et % de patients sans anticorps anti-mCAR19 mesurables
  • Pourcentage de patients ayant des anticorps anti-mCAR19 mesurables au-dessus du seuil propre au patient (rapporté en %) avant et après la perfusion de tisagenlecleucel, classés selon leur réponse au jour 28
  • Concentration du transgène de tisagenlecleucel
  • Expression du tisagenlecleucel
  • Persistance des cellules CAR (rapportée sous forme de copies/ug) selon le délai de rétablissement des cellules B (< 3 mois, >3 mois à < 6 mois ou > 6 mois)
  • Cmax : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Tmax : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • ASC0-29j et ASC0-84j : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • ASC0-Tmax : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • t½ : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Cdern : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Tdern : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Répercussions de la dose du tisagenlecleucel sur la réponse au jour 29
  • ASC0-29j : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Cmax : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • Tmax : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel
  • t½ : paramètre cinétique cellulaire du tisagenlecleucel

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

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