Étude de l’erdafitinib chez des participants présentant des tumeurs solides avancées avec altérations des gènes du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR)

Titre officiel

Étude de phase II sur l’erdafitinib chez des sujets présentant des tumeurs solides avancées avec altérations des gènes FGFR

Sommaire:

Cette étude a pour but d’évaluer l’efficacité de l’erdafitinib en regard du taux de réponse global (TRG) obtenu chez des participants adultes et pédiatriques présentant des tumeurs solides avancées avec modifications (mutations ou fusion de gènes) des gènes codant pour le récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). Elle évaluera également le TRG chez des participants pédiatriques présentant des tumeurs solides avancées avec altérations des gènes FGFR.

Description de l'essai

Critères d’évaluation principaux :

• Taux de réponse global (ORR) tel qu’évalué par le Comité d’examen indépendant

Critères d’évaluation secondaire :

• Taux de réponse global évalué par le chercheur
• Durée de la réponse (DR)
• Taux de maîtrise de la maladie (TMM)
• Taux de bienfaits cliniques (TBC)
• Survie sans progression (SSP)
• Survie globale (SG)
• Concentrations plasmatiques d’Erdafitinib
• Nombre de participants présentant un effet indésirable (EI)
• Nombre de participants présentant des effets indésirables selon la gravité
• Variation du score concernant la qualité de vie liée à la santé (QdVLS) du questionnaire Quality of Life Questionnaire-Core 30 (QLQ-C30) de l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) par rapport au début de l’étude.
• Changement par rapport au début de l’étude de la qualité de vie liée à la santé, évaluée par l’échelle du questionnaire de l’impression générale de symptômes du patient (PGIS).
• Changement par rapport au début de l’étude de la qualité de vie liée à la santé, évaluée par l’échelle du questionnaire de l’impression générale de changement du patient (PGIC).
• Changement par rapport au début de l’étude de la qualité de vie liée à la santé, évaluée par le score de l’échelle de la qualité de vie européenne - 5 dimensions-5 niveaux (EQ-5D-5L).
• Changement par rapport aux valeurs initiales de l’évaluation fonctionnelle du traitement anticancéreux en pédiatrie - Score total du cerveau (pédiatrie FACT-BR).

L’erdafitinib est un inhibiteur puissant et sélectif des FGFR1 à 4, qui a démontré une activité clinique chez des patients atteints d’un cancer urothélial métastatique et d’un cholangiome malin avec altérations de la voie FGFR. Cette étude porte sur l’altération de la biologie sous-jacente des tumeurs causées par les FGFR, sans égard au sous-type histologique de la tumeur solide. L’étude comporte une phase d’évaluation préalable, une phase de traitement et une phase de suivi post-traitement (allant de la visite de fin de traitement jusqu’au décès du participant, au retrait de son consentement, à la perte au suivi ou à la fin de l’étude, selon la première de ces éventualités). La fin de l’étude survient quatre ans après l’inscription du dernier participant à l’étude ou après la dernière visite de suivi du dernier participant, selon la première de ces éventualités.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov