Study of Out of Specification for Tisagenlecleucel

Titre officiel

A Phase IIIb Study of the Safety and Efficacy of Tisagenlecleucel Out of Specification for Commercial Release in Patients Who Are Consistent With the Label Indication

Sommaire:

Cette étude évaluera l’innocuité du tisagenlecleucel au-delà des caractéristiques établies pour sa commercialisation. Plus précisément, cette étude évaluera l’innocuité du tisagenlecleucel chez des enfants/jeunes adultes atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë (LLAp) à cellules B récidivante/réfractaire (r/r) et des adultes atteints d’un lymphome B à grandes cellules (LBGC) r/r, y compris le lymphome B diffus à grandes cellules (LBDGC) non précisé autrement, le lymphome B de haut grade, et le LBDGC provenant d’un lymphome folliculaire, affections qui sont conformes aux indications approuvées par l’autorité sanitaire dans les renseignements thérapeutiques du tisagenlecleucel dans les pays/régions respectifs. Outre l’innocuité, l’efficacité du tisagenlecleucel au-delà des caractéristiques établies pour sa commercialisation sera également un critère d’évaluation principal.

Description de l'essai

Primary Outcome:

• Incidence of treatment emergent Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs) and Deaths

Secondary Outcome:

• Group A (pALL): Overall Remission Rate (ORR)
• Group B (LBCL): Overall Response Rate

Patients whose final manufactured tisagenlecleucel batches do not meet the approved local commercial release specifications are eligible for inclusion.Each case will be individually assessed for the expected benefit risk profile prior to release to the patient. Following the infusion of OOS tisagenlecleucel, the patient will be followed for 3 months on this study.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov