Évaluation de la faisabilité d’une thromboprophylaxie par l’apixaban chez des patients atteints d’un néoplasme myéloprolifératif JAK2-positif

Titre officiel

Essai pilote contrôlé de phase II avec répartition aléatoire, visant à évaluer la faisabilité d’une thromboprophylaxie par l’apixaban chez des patients présentant un néoplasme myéloprolifératif JAK2-positif

Sommaire:

Les néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) sont des troubles sanguins qui surviennent lorsque l’organisme fabrique trop de globules blancs ou rouges, ou de plaquettes. Cette surproduction de cellules sanguines dans la moelle osseuse peut créer des problèmes de circulation sanguine et entraîner divers symptômes. L’un des principaux problèmes de ces troubles est la formation de caillots sanguins. Ceux-ci peuvent se former dans les veines des jambes ou des bras d’un patient, où ils provoquent de la douleur, des gonflements ou des difficultés à marcher. Ces caillots peuvent se déplacer vers les poumons et provoquer des douleurs thoraciques, un essoufflement et parfois la mort. Les caillots sanguins peuvent également entraîner une mauvaise circulation sanguine ou une absence de circulation sanguine vers le cœur, le cerveau ou d’autres organes, provoquant des lésions qui ne peuvent pas être réparées, ou tout du moins pas facilement, comme un accident vasculaire cérébral ou une crise cardiaque. Les patients qui ont reçu un diagnostic de certains types de NMP présentent un risque plus élevé de développer des caillots sanguins et des complications connexes. Pour cette raison, les patients atteints de NMP sont généralement traités à long terme avec de faibles doses d’aspirine, un médicament couramment utilisé pour prévenir la formation de caillots sanguins et d’autres complications. Cependant, des études récentes montrent également que le risque de caillots sanguins demeure élevé chez les patients atteints de NMP traités à l’aspirine, et il pourrait ne pas y avoir d’amélioration ou de réduction des événements mortels ou autres associés aux caillots sanguins. En outre, puisque cette affection est rare, il n’existe pas suffisamment d’études réalisées avec des résultats de haute qualité pour aider les médecins à décider du plan de traitement le mieux approprié pour ces patients. Le médicament à l’étude, l’apixaban, est un nouveau type d’anticoagulant administré par voie orale qui s’est révélé efficace et sûr pour la prévention et le traitement des caillots sanguins dans diverses populations de patients. Les chercheurs évalueront si l’apixaban est plus sûr ou plus efficace que l’aspirine pour prévenir la formation de caillots sanguins et d’autres complications chez les patients atteints de NMP.

Description de l'essai

Critères d’évaluation principaux :

• Taux mensuel moyen de recrutement de sujets pour l’ensemble des sites d’étude durant une période de recrutement de six mois
• Nombre de patients atteints d’un néoplasme myéloprolifératif JAK2-positif recrutés en six mois, par rapport à un objectif total de recrutement qui doit être d’au moins 39 cas prévalents et 5 cas incidents
• Étude de faisabilité 1 : Faisabilité du recrutement
• Étude de faisabilité 2 : Faisabilité de l’inscription
• Étude de faisabilité 3 : Taux de rétention des patients
• La qualité de vie des patients traités par l’apixaban et l’Aspirin sera évaluée au moyen du questionnaire sur la santé RAND à 36 questions (SF-36); les résultats seront ensuite établis sur une échelle de 0 à 100 où plus le score est élevé, moins l’incapacité est importante.

Critères d’évaluation secondaires :

• Observance du traitement à l’étude, d’après la proportion du médicament à l’étude prescrit au patient par rapport à la quantité réelle du médicament à l’étude pris par le patient
• Respect des visites prévues durant l’étude, évalué en fonction du nombre de visites (en personne ou par téléphone) effectuées
• Pourcentage de cas incidents et prévalents inclus dans l’étude
• Taux d’événements thrombotiques artériels et veineux combinés (infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire, thrombose artérielle périphérique, thromboembolie veineuse)
• Taux d’hémorragies majeures selon les définitions de l’International Society of Thrombosis and Hemostasis
• Taux d’hémorragies non cliniquement importantes, selon les définitions de l’International Society of Thrombosis and Hemostasis
• Taux de mortalité toutes causes confondues

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov