Assessing Feasibility of Thromboprophylaxis With Apixaban in JAK2-positive Myeloproliferative Neoplasm Patients

Titre officiel

A Phase 2 Pilot Randomized Controlled Trial Assessing Feasibility of Thromboprophylaxis With Apixaban in JAK2-positive Myeloproliferative Neoplasm Patients

Sommaire:

Les néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) sont des troubles sanguins qui surviennent lorsque l’organisme fabrique trop de globules blancs ou rouges, ou de plaquettes. Cette surproduction de cellules sanguines dans la moelle osseuse peut créer des problèmes de circulation sanguine et entraîner divers symptômes. L’un des principaux problèmes de ces troubles est la formation de caillots sanguins. Ceux-ci peuvent se former dans les veines des jambes ou des bras d’un patient, où ils provoquent de la douleur, des gonflements ou des difficultés à marcher. Ces caillots peuvent se déplacer vers les poumons et provoquer des douleurs thoraciques, un essoufflement et parfois la mort. Les caillots sanguins peuvent également entraîner une mauvaise circulation sanguine ou une absence de circulation sanguine vers le cœur, le cerveau ou d’autres organes, provoquant des lésions qui ne peuvent pas être réparées, ou tout du moins pas facilement, comme un accident vasculaire cérébral ou une crise cardiaque. Les patients qui ont reçu un diagnostic de certains types de NMP présentent un risque plus élevé de développer des caillots sanguins et des complications connexes. Pour cette raison, les patients atteints de NMP sont généralement traités à long terme avec de faibles doses d’aspirine, un médicament couramment utilisé pour prévenir la formation de caillots sanguins et d’autres complications. Cependant, des études récentes montrent également que le risque de caillots sanguins demeure élevé chez les patients atteints de NMP traités à l’aspirine, et il pourrait ne pas y avoir d’amélioration ou de réduction des événements mortels ou autres associés aux caillots sanguins. En outre, puisque cette affection est rare, il n’existe pas suffisamment d’études réalisées avec des résultats de haute qualité pour aider les médecins à décider du plan de traitement le mieux approprié pour ces patients. Le médicament à l’étude, l’apixaban, est un nouveau type d’anticoagulant administré par voie orale qui s’est révélé efficace et sûr pour la prévention et le traitement des caillots sanguins dans diverses populations de patients. Les chercheurs évalueront si l’apixaban est plus sûr ou plus efficace que l’aspirine pour prévenir la formation de caillots sanguins et d’autres complications chez les patients atteints de NMP.

Description de l'essai

Primary Outcome:

• Average monthly subject recruitment rate of all study sites during a 6-month recruitment period
• Number of JAK2MPN patients recruited in 6 months in comparison to a target recruitment total of 39 prevalent cases and 5 incident cases at minimum
• Study Feasibility 1: Feasibility of recruitment
• Study Feasibility 2: Feasibility of enrollment
• Study Feasibility 3: Patient retention rate
• Quality of life on apixaban and aspirin will be measured through the use of the RAND 36-Item Health Survey (SF-36), with scores being transformed into a 0-100 scale where the higher the score the less disability.

• Study drug compliance as assessed by the proportion of study drug prescribed to the patient versus the actual amount study drug taken by the patient
• Study visit compliance as assessed by the number of study visits (in person and/or phone call) completed
• Percentage of incident and prevalent cases included in the study
• Rate of combined arterial and venous thrombotic events (MI, stroke, transient ischemic attack, peripheral arterial thrombosis, VTE)
• Rate of major bleeding as per the International Society of Thrombosis and Hemostasis definitions
• Rate of non-major clinically relevant bleeding as per the International Society of Thrombosis and Hemostasis definitions
• Rate of all-cause mortality

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov