Étude du vénétoclax en comprimés en association avec l’azacitidine par voie intraveineuse ou sous-cutanée pour évaluer le changement de l’activité de la maladie chez les participants adultes ayant récemment reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque accru

Titre officiel

Étude de phase III à répartition aléatoire et à double insu évaluant l’innocuité et l’efficacité du vénétoclax en association avec l’azacitidine chez des patients ayant récemment reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque accru

Sommaire:

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est un ensemble de troubles qui réduisent progressivement la capacité de la moelle osseuse (tissu semi-liquide présent dans de nombreux os comme la colonne vertébrale) d’une personne à produire des cellules sanguines normales. Certaines personnes atteintes de SMD risquent de voir leur maladie évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de mourir de la maladie elle-même. Les symptômes du SMD comprennent la fatigue, l’essoufflement, une pâleur inhabituelle due à l’anémie (faible nombre de globules rouges), une propension aux ecchymoses ou la présence inhabituelle d’ecchymoses, et la présence de plaques rouges sous l’épiderme causées par des saignements. L’objectif de cette étude est de déterminer l’innocuité et l’efficacité de l’association de vénétoclax et d’azacitidine (AZA) par rapport à l’AZA et à un placebo (ne contenant aucun médicament), chez des participants ayant récemment reçu un diagnostic de SMD à risque accru. Le vénétoclax est un médicament expérimental en cours de développement pour le traitement du SMD. L’étude comporte deux groupes de traitement : dans un groupe, les participants recevront le vénétoclax et l’AZA; dans un autre groupe, les participants recevront l’AZA et un placebo. Des participants adultes ayant récemment reçu un diagnostic de SMD à risque accru seront recrutés. Environ 500 participants seront inscrits dans quelque 200 sites dans le monde entier. Les participants d’un groupe recevront des doses de vénétoclax en comprimés par voie orale et d’une solution d’AZA par voie intraveineuse (perfusion dans la veine) ou sous-cutanée (administration sous la peau). Les participants d’un autre groupe recevront des doses d’un placebo en comprimés par voie orale et d’une solution d’AZA par voie intraveineuse ou sous-cutanée. Il se peut que la charge de traitement des participants à cet essai soit plus élevée que la norme de soins qu’ils reçoivent. Les participants se rendront régulièrement dans un hôpital ou une clinique pendant la durée de l’étude. L’effet du traitement sera vérifié par des évaluations médicales, des tests sanguins et des tests de moelle osseuse, la vérification des effets secondaires et le remplissage de questionnaires.

Description de l'essai

Critères d’évaluation principaux :

  • Rémission complète (RC)
  • Survie globale (SG)

Critères d’évaluation secondaires :

  • Pourcentage de participants ayant atteint l’indépendance transfusionnelle (IT) qui étaient dépendants des transfusions au départ
  • Variation du score sur l’échelle des résultats signalés par le patient PROMIS (Patient Reported Outcomes Measurement Information System) en ce qui a trait au niveau de fatigue mesuré à l’aide du questionnaire abrégé sur la fatigue (7a)
  • Délai avant la détérioration de la capacité fonctionnelle, mesuré selon l’échelle du domaine de la capacité fonctionnelle du questionnaire sur la qualité de vie de l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC QLQ-C30)
  • Réponse globale (RG)
  • Réponse globale modifiée (RGm)

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

Société canadienne du cancer

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