Étude portant sur l’association du comprimé oral de navitoclax et du comprimé oral de ruxolitinib visant à évaluer la variation du volume de la rate chez les participants adultes atteints de myélofibrose récidivante/réfractaire

Titre officiel

Étude ouverte de phase III, menée à répartition aléatoire et visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du navitoclax en association avec le ruxolitinib, par rapport au meilleur traitement offert aux sujets atteints de myélofibrose récidivante/réfractaire (TRANSFORM-2).

Sommaire:

La myélofibrose (MF) est une maladie de la moelle osseuse qui atteint les tissus hématopoïétiques de l’organisme. La MF perturbe la production normale de cellules sanguines par l’organisme, provoquant ainsi la formation de cicatrices importantes dans la moelle osseuse. Cela entraîne une anémie grave, de la faiblesse, une fatigue et une hypertrophie de la rate. L’objectif de cette étude consiste à évaluer l’innocuité et la variation du volume de la rate lorsque le navitoclax est administré en association avec le ruxolitinib, par comparaison au meilleur traitement offert, à des participants adultes atteints de MF. Le navitoclax est un médicament expérimental (non encore approuvé) en cours de mise au point pour le traitement de la MF. L’étude comporte 2 groupes (A et B). Dans le groupe A, les participants recevront le navitoclax en association avec le ruxolitinib. Dans le groupe B, les participants recevront le meilleur traitement offert (MTO) contre la MF. Des participants adultes ayant reçu un diagnostic de MF récidivante/réfractaire (R/R) seront recrutés. Environ 330 participants seront inscrits dans environ 210 centres du monde entier. Dans le groupe A, les participants recevront un comprimé de navitoclax oral une fois par jour et un comprimé de ruxolitinib oral deux fois par jour. Dans le groupe B, les participants recevront le MTO selon le jugement de l’investigateur. Le traitement continuera jusqu’à ce qu’aucun bienfait clinique ne soit observé, que les participants ne tolèrent plus les médicaments à l’étude ou que les participants retirent leur consentement. La durée du traitement est d’environ 3 ans. Il se peut que le fardeau du traitement des participants à cet essai soit plus élevé que le traitement standard qu’ils reçoivent. Les participants se rendront régulièrement dans un hôpital ou une clinique pendant l’étude. L’effet du traitement sera évalué en effectuant des évaluations médicales, en réalisant des analyses de sang et des examens de la moelle osseuse, en vérifiant la présence d’effets secondaires et en remplissant des questionnaires.

Description de l'essai

Critère d’évaluation principal :

  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction du volume de la rate d’au moins 35 % à la semaine 24 (RVR35S24)

Critère d’évaluation secondaire :

  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction d’au moins 50 % du score total des symptômes (STS)
  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction du volume de la rate d’au moins 35 % (RVR35)
  • Durée de la RVR35
  • Changement du niveau de fatigue
  • Délai de détérioration du fonctionnement physique
  • Proportion de participants qui présentent une réponse à l’anémie
  • Survie globale
  • Survie sans leucémie
  • Réponse globale de l’amélioration clinique
  • Pourcentage de participants qui présentent une réduction du grade de la fibrose de la moelle osseuse

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

Intéressé(e) par cet essai?

Imprimez cette page et apportez-la chez votre médecin pour discuter de votre admissibilité à cet essai et des options de traitement. Seul votre médecin peut vous recommander pour un essai clinique.

Ressources

Société canadienne du cancer

Ces ressources sont fournies en partenariat avec Société canadienne du cancer