Étude portant sur la comparaison de l’association du comprimé oral de navitoclax et du comprimé oral de ruxolitinib avec le comprimé oral de ruxolitinib seul pour évaluer la modification du volume de la rate chez les participants adultes atteints de myélofibrose

Titre officiel

Étude de phase III randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, portant sur l’association de navitoclax et de ruxolitinib par rapport au ruxolitinib seul chez des sujets atteints de myélofibrose (TRANSFORM-1)

Sommaire:

La myélofibrose est un type de cancer de la moelle osseuse qui se développe généralement lentement et perturbe la production normale de cellules sanguines par l’organisme. Elle provoque des cicatrices sur la moelle osseuse, ce qui entraîne une anémie sévère pouvant causer faiblesse et fatigue. Elle peut également provoquer un faible nombre de cellules de coagulation du sang appelées plaquettes, ce qui augmente le risque de saignement. La myélofibrose provoque souvent une hypertrophie de la rate. L’objectif de cette étude est de voir si une combinaison de navitoclax et de ruxolitinib est plus efficace et plus sûre dans l’évaluation de la modification du volume de la rate par rapport au ruxolitinib chez les participants atteints de myélofibrose. Le navitoclax est un médicament expérimental pour le traitement de la myélofibrose. Les participants à cette étude sont divisés en deux groupes, appelés « groupes de traitement ». Chaque groupe reçoit un traitement différent. Les participants adultes ayant un diagnostic de myélofibrose seront inscrits. Environ 230 participants seront inscrits dans quelque 130 sites dans le monde entier. Les participants recevront un comprimé oral de navitoclax avec un comprimé oral de ruxolitinib ou un comprimé oral de ruxolitinib avec un comprimé oral de placebo (pas de médicament actif) et le traitement pourra se poursuivre jusqu’à ce que le participant ne puisse plus tolérer le médicament à l’étude, ou que le bénéfice ne soit pas atteint, ou pour d’autres raisons qui justifient l’arrêt du médicament à l’étude. Il se peut que la charge de traitement des participants à cet essai soit plus élevée que la norme de soins qu’ils reçoivent. Les participants se rendront régulièrement dans un hôpital ou une clinique pendant la durée de l’étude. L’effet du traitement sera vérifié par des évaluations médicales, des tests sanguins, l’imagerie par résonance magnétique, des tests de moelle osseuse, la vérification des effets secondaires et le remplissage de questionnaires.

Description de l'essai

Critère d’évaluation principal :

  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction du volume de la rate d’au moins 35 % à la semaine 24 (RVR35S24)

Critères d’évaluation secondaires :

  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction d’au moins 50 % du score total des symptômes (STS)
  • Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction du volume de la rate d’au moins 35 % (RVR35)
  • Durée de la réduction du volume de la rate de 35 % (RVR35)
  • Changement dans la fatigue
  • Délai de détérioration du fonctionnement physique
  • Proportion de participants qui présentent une réponse à l’anémie
  • Survie globale (SG)
  • Survie sans leucémie
  • Réponse globale de l’amélioration clinique
  • Pourcentage de participants qui présentent une réduction du grade de la fibrose de la moelle osseuse.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

Société canadienne du cancer

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